علاج جيني جديد قد يمنع فقدان السمع الوراثي

حقق الباحثون في معهد سولك إنجازًا علميًا مبهرًا يمكن أن يؤدي إلى تطوير علاجات جديدة لفقدان السمع الوراثي. فبحسب ما نشره موقع New Atlas نقلًا عن دورية Molecular Therapy – Methods & Clinical Development، يمكن أن يضمن العلاج الجيني الذي يوفر بروتينًا معينًا نمو خلايا الشعر المعيبة بشكل صحيح، مما يسمح بتحسين السمع.
خلايا الشعر الحسية

تعد خلايا الشعر الحسية جزءًا حيويًا من النظام السمعي، لأنها تبطن سطح القوقعة بهياكل طويلة تسمى “الستريوسيليا”، والتي تهتز استجابة للموجات الصوتية وتنتج إشارات كهربائية يتم إرسالها بعد ذلك إلى الدماغ. لكن ينشأ أحد أشكال الصمم الوراثي بسبب نقص بروتين يسمى EPS8، والذي ينظم طول خلايا الشعر الحسية، والذي يؤدي قلة إنتاجه إلى تكون خلايا الشعر الحسية أقصر من أن تعمل بشكل صحيح.
استعادة بروتين EPS8
بالنسبة للدراسة الجديدة، درس الباحثون ما إذا كانت استعادة EPS8 يمكن أن تساعد خلايا الشعر هذه على النمو إلى طولها الطبيعي وتحسين السمع. أجرى الباحثون تجارب على فئران مختبر تم تصميمها بحيث تفتقر إلى بروتين EPS8، وبالتالي كانت تعاني من الصمم، صماء. قام الباحثون باستخدام فيروس مرتبط بالغدة كوسيلة لإيصال البروتين إلى الأذن الداخلية للفئران التي تعاني من الصمم.
شريطة العلاج مبكرًا
تبين أن بروتين EPS8 المضاف يجعل الخلايا المجسمة تنمو لفترة أطول، مع استعادة بعض الوظائف للخلايا التي تلتقط أصواتًا ذات تردد أقل. ولكن ظهر أيضًا أن بعض المحاذير، من بينها أن العلاج لم ينجح في الفئران بعد سن معينة، مما يشير إلى أنه من المهم بدء العلاج مبكرًا قبل أن تنضج خلايا الشعر. في البشر، يمكن أن يتطلب الأمر أن يتم تطبيق العلاج الجيني في الرحم، لأنه بالولادة يكون قد فات الأوان بالفعل، لكن يأمل الباحثون في أنه مع مزيد من الدراسة، يمكن توسيع نافذة العلاج.
علاجات جينية للصمم
من جهته، قال كبير الباحثين المشاركين في الدراسة أوري مانور: “إن EPS8 عبارة عن بروتين له العديد من الوظائف المختلفة، ولا يزال هناك الكثير مما يمكن اكتشافه عنه”، معربًا عن تفاؤله بأن نتائج الدراسة “يمكن أن تساعد في الوصول إلى العلاجات الجينية التي تعيد السمع”.
سبق أن حققت فرق بحثية أخرى خطوات واعدة على الطريق لاستعادة السمع من خلال العلاج الجيني عن طريق استهداف الجينات الأخرى، بما يشمل إعادة نمو خلايا الشعر الداخلية أو الخارجية أو تصحيح الطفرات، التي تسبب عدم انتظام نمو خلايا الشعر أو إصلاح الأضرار المرتبطة بالتقدم في العمر.